Un estudio reciente sobre terapia génica ha mostrado avances significativos en el tratamiento de la sordera hereditaria en niños. La investigación, publicada el miércoles, revela que cinco de seis niños tratados en China experimentaron una notable mejora en su audición. El Hospital Infantil de Filadelfia también reportó resultados similares en un niño de 11 años, y estudios adicionales en China confirmaron mejoras en otros dos niños.
Actualmente, esta terapia está enfocada en una forma específica de sordera hereditaria, pero los científicos esperan que, en el futuro, pueda aplicarse a otros tipos de pérdida auditiva genética. A nivel mundial, 34 millones de niños sufren de sordera, y los genes son responsables de hasta el 60% de estos casos. La terapia génica ya se utiliza para tratar enfermedades como la anemia falciforme y la hemofilia.
¿Cómo es la nueva teparia génica experimental?
Los tratamientos se centran en la inserción de un gen funcional llamado otoferlina en el oído interno, esencial para la transmisión del sonido al cerebro. Este procedimiento se realiza una sola vez mediante cirugía. Los resultados son alentadores: un video muestra a un bebé que responde a las palabras del médico seis semanas después del tratamiento, mientras que una niña repitió varias palabras tras 13 semanas.
El estudio en la Universidad Fudan de Shanghai, dirigido por el Dr. Yilai Shu, recibió apoyo de organizaciones chinas y la empresa Shanghai Refreshgene Therapeutics. Aunque el tratamiento no tuvo éxito en un caso, los otros cinco niños mostraron mejoras en la audición, alcanzando entre el 60% y el 70% de los niveles normales, sin efectos secundarios importantes.
Otras investigaciones, como la realizada por Regeneron Pharmaceuticals, también han mostrado resultados positivos. Sin embargo, persisten dudas sobre la duración y la mejora continua de la terapia, además de preocupaciones éticas sobre su impacto en la comunidad sorda. A pesar de estos desafíos, los investigadores se mantienen optimistas sobre el futuro de la terapia génica.
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